La terapia génica podría mejorar el Parkinson

Ya hemos comentado la utilidad que pueden presentar los virus para tratar el cáncer. Pero eso es solo un ejemplo de los múltiples estudios y técnicas que se están desarrollando para, trabajando con virus como herramientas biológicas, intentar tratar todo tipo de enfermedades.

La terapia génica consiste en la modificación de la carga genética de los individuos para tratar enfermedades en las que se conoce un origen genético, una disfunción en algún gen relacionado, o en la que simplemente se intenta introducir una nueva función para mejorar la enfermedad. Se trata como podemos suponer de un campo amplísimo de investigación, que actualmente aún está en estudio, y en el que se están empezando algunos ensayos clínicos. Cada enfermedad es un mundo, y las posibles formas de tratar-las son numerosas.

¿Qué papel juegan los virus en esta nueva tecnología biomédica?

Por sus características biológicas, los virus son excelentes candidatos como vectores génicos, es decir, como transportadores de ésta información genética a las células.

Toda esta teoría parece casi de ciencia ficción, así que vamos  a explicar un ejemplo concreto: vamos a hablar de cómo se ha desarrollado un tratamiento para la mejora del Párkinson utilizando un virus adenoasociado como vector génico.

          

En ésta reciente investigación estadounidense, que se basaba en estudios previos hechos con modelos animales, se proponía la transferencia del gen GAD (glutámico descarboxilasa) en el núcleo subtalámico de los pacientes de Párkinson. La función de esta enzima es sintetizar el neurotransmisor GABA, cuya actividad se encuentra disminuida en éste núcleo en los enfermos de Párkinson. Se había visto pues, en modelos de ratón, como esta enzima mejoraba los síntomas motores del Párkinson, y se observó también una mejora en pacientes de Párkinson en los que se ensayó esta técnica.

El punto clave, por lo tanto, era conseguir expresar un gen en una región concreta del cerebro. Y esto se consiguió asociando el gen que se quería expresar a un virus, en concreto a un virus adenoasociado (El AAV-2). Éstos son pequeños virus de ADN muy simples, que solo contienen el gen terapéutico que se les añade incluido entre las repeticiones terminales del virus (llamadas también TR). Son virus tan simples que necesitan de un proceso de confección con un adenovirus o otros virus para poder replicarse en las células. Aun así, pueden ser muy útiles en terapia génica ya que no se insertan en el genoma pero se expresan en la célula, tanto si esta está en división como si no (es el caso de las neuronas). Y lo que es mas importante, son virus que no generan una respuesta inmune y no son patógenos para el huésped.

           

Volviendo al artículo, éste detalla como con un vector vírico (el AAV2-GAD) se pudo introducir de manera eficiente y segura un gen en una diana concreta como eran las neuronas del núcleo subtalámico, así como demuestran que éste tratamiento supuso una mejora leve pero mantenida de los síntomas del Párkinson, una enfermedad neurodegenerativa de gran prevalencia en la sociedad actual. Si bien hay que considerar estos tratamientos con ciertas reservas, ya que son muy novedosos y en verdad aún no han conseguido curar la enfermedad, la importancia radica en que son una muy prometedora línea de investigación que hay que tener en cuenta.

Fuentes:

Peter A LeWitt, Ali R Rezai, Maureen A Leehey, Steven G Ojemann, Alice W Flaherty,  Emad N Eskandar, et al. AAV2-GAD gene therapy for advanced Parkinson’s disease: a double-blind, sham-surgery controlled, randomised trial. The Lancet Neurology 2011.

Manuel AFV Gonçalves. Adeno-associated virus: from defective virus to effective vector. Virology Journal 2005.

Publicado el junio 25, 2011 en Curiosidades. Añade a favoritos el enlace permanente. 2 comentarios.

  1. ¡Asombroso! La verdad es que cada vez me caen mejor los virus.

  2. terapiagenicaud

    Reblogueó esto en LA TERAPIA GÉNICA.

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